• РЕГИСТРАЦИЯ
Umbrella
9 октября 2018 г. 01:05 1261 2 4.00

Ученые впервые отредактировали ДНК эмбриона в утробе матери

Молекулярные биологи впервые смогли починить опасную мутацию в ДНК зародыша внутри утробы матери, предотвратив раннюю смерть мышат из-за разрушения печени в первые дни их жизни. Их выводы и результаты опытов были представлены в журнале Nature Medicine.

"Наша главная задача – приспособить эти лабораторные методики для борьбы с реальными болезнями при диагностике беременных женщин. Мы надеемся, что наш подход даст медикам возможность бороться с мутациями, которые или убивают ребенка, или вызывают тяжелые проблемы после рождения", — заявил Уильям Перенто (William Peranteau) из университета Пенсильвании в Филадельфии (США).

 

Геномный редактор CRISPR/Cas9, названный главным научным прорывом 2015 года, был создан американским ученым Фэнем Чжаном (Feng Zhang) и рядом других молекулярных биологов примерно три года назад, и с тех пор он пережил несколько модернизаций, которые позволяют ученым использовать его для редактирования генома со стопроцентной точностью.

На самом деле, CRISPR/Cas9, как и многие другие вещи, изобрел не человек, а природа — изначально данная система развилась внутри бактерий сотни миллионов лет назад для защиты от ретровирусов. Он состоит из двух компонентов —  "библиотеки" образцов генетического кода вирусов (CRISPR), и фермента Cas9, ищущего подобные последовательности в ДНК бактерии и удаляющего их при необходимости.

Год назад ученые перешагнули через важную границу – они провели первые эксперименты на человеческих зародышах при помощи CRISPR/Cas9. Отключив один из критически важных генов, генетики проследили за тем, какие функции он исполняет в клетках эмбриона и как он может быть связан с развитием бесплодия. 

Успешная реализация этих опытов, как отмечает Перенто, открыла перед учеными возможность использовать CRISPR/Cas9 или другие геномные редакторы для удаления потенциально фатальных мутаций из геномов эмбриональных клеток и защиты детей от врожденных болезней.

Перенто и его коллеги провели первый эксперимент такого рода, попытавшись удалить вредоносную мутацию в гене FAH из ДНК мышиных эмбрионов, развивавшихся в утробе беременных мышей.

Повреждение этого гена приводит к развитию тирозинемии – неспособности разрушать молекулы тирозина, одной из важнейших аминокислот. Ее накопление в организме приводит к тому, что в клетках печени начинает появляться фумарилацетоацетат, крайне токсичное вещество, что вызывает их массовую гибель. Как правило, носители мутаций в FAH умирают в первые дни или месяцы после рождения, если они не начинают принимать вещества, нейтрализующие тирозин и связанные с ним токсины.

Для борьбы с подобными опечатками ученые использовали не один, а сразу два геномных редактора – уже упомянутый CRISPR/Cas9 и более точный, но неизбирательный фермент BE3, превращающий один тип "букв" ДНК в другой.

По задумке ученых, первый играет роль "путеводителя", помогающего белку найти "опечатки" внутри FAH и точечно исправить их, не добавляя новых мутаций, которые иногда появляются при разрезании ДНК полноценной версией CRISPR/Cas9. 

Используя подобный "гибридный" редактор, вставленный в ретровирус, ученые успешно "починили" FAH в большинстве клеток зародышей и вырастили здоровых мышат, не нуждавшихся в постоянном приеме лекарства. Их печень примерно на 60% состояла из гепатоцитов с нормальной версией этого гена, и в целом они выглядели более здоровыми, чем их сородичи, принимавшие эти препараты.

Сейчас генетики работают над созданием "безвирусных" вариантов этой генной терапии, и задумываются над ее применением для борьбы с другими генетическими болезнями, вызванными одиночными "опечатками" в ДНК.

https://ria.ru/science/2018100...

 

Технология новой жизни

Ваш комментарий сохранен и будет опубликован сразу после вашей авторизации.

0 новых комментариев

    Загрузка...
    Umbrella
    15 января 16:49

    Ярые противники ГМО оказались самоуверенными невеждами

      Janai Robinson / Flickr Наиболее ярые противники генетически модифицированных организмов считают, что лучше всех осведомлены о современном положении дел с ГМО в науке, но на деле хуже всех других категорий респондентов разбираются в простых научных вопросах, в том числе и по генетике. Статья об этом исследовании американс...
    -->
    1598
    Umbrella
    12 января 19:07

    Стиpaeм уcтaлocть c лицa

    1. Жeлaтин 6 г зaмoчить в 100 мл вoды. Κ paзбухшeй мacce дoбaвить 80 мл глицepинa, 50 г мeдa и 1 г acпиpинa, зaтeм вcю мaccу pacтвopить нa вoдянoй бaнe. Ηaнecти нa 30 минут, cмыть. 2. Γлицepин – 60 мл, вoдa – 40 мл, кpaхмaл – 4 г. Ηaнecти нa 30 минут, cмыть. 3. Πoлoвинa яблoкa. Очиcтить, нapeзaть, измeльчить c 1 cтoлo...
    -->
    1237
    Umbrella
    11 января 17:43

    Колхоз, совхоз, азарт и риск: норадреналин.

    Помнится, вёл у нас на первом курсе историю КПСС старенький профессор. Настолько старенький, что Ленина видал не только в гробу, но и вполне себе ещё живого. Держали его на работе, несмотря на постепенно прогрессирующую деменцию, не только из уважения: во-первых, материал лекций у него намертво въелся не только в отмирающую кору головного мозга, но и, можно сказат...
    -->
    931
    Umbrella
    11 января 17:36

    Чума 21-го века: что делать, если врач поставил диагноз "рак"

    По последним данным в России за 2015 год умерло более 2 132 050 человек, из них 286 900 умерло от рака. Заболеваемость растет с каждым днём по всему миру... Онкостатистика гласит, что ежедневно более 27 тысяч человек заболевают раком. Статистика рака в России показывает, что в нашей стране каждые сутки регистрируется примерно 1500 больных онкологическими заболев...
    -->
    1592
    Umbrella
    10 января 09:36

    «Невозможный» синтетический бургер стал еще больше похож на настоящий

    Компания Impossible Foods, о которой мы рассказывали несколько лет назад, привезла на технологическую выставку CES новинку из мира пищевой индустрии, а точнее из области биохимии. Ребята угощают посетителей своего выставочного стенда «Impossible Burger 2.0» — новым поколением веганских гамбургеров, в которых искусственное мясо почти неотлич...
    -->
    1367
    Umbrella
    9 января 19:47

    Учёные "взломали" фотосинтез растений, чтобы повысить их урожайность на 40%

    Урожайность сельскохозяйственных культур может быть повышена примерно на 40 процентов благодаря устранению распространённой "ошибки" в фотосинтезе, заявила международная команда исследователей. Они же впервые продемонстрировала такой "трюк" на практике. По мнению экспертов, подобная оптимизация может значительно увеличить урожаи по...
    -->
    1781
    Umbrella
    9 января 18:43

    Названы предметы быта и гигиены, отравляющие организм

      "Помощница" зубной щётки может занести в организм человека токсичные химические вещества. Команда учёных из нескольких научных центров США сообщила об опасности, связанной с использованием зубной нити и некоторых других привычных многим предметов. В частности, новая работа показала, что "помощница" зубной щётки может занести в орг...
    -->
    3288
    Umbrella
    6 января 20:34

    Круглые черви помогли открыть новый механизм продления молодости

    Старение можно рассматривать как естественный процесс или же как логичное развитие организма в ходе его жизненного цикла. Однако человечество на протяжении всей своей истории старалось найти «лекарство вечной молодости» или хотя-бы максимально (насколько это возможно) оттянуть наступление старости. И, вполне вероятно, ответ все это время был, можно ск...
    -->
    1485
    Umbrella
    6 января 09:06

    Маркировка ГМО: над пропастью во лжи

    В России и других странах ЕАЭС ввели маркировку продуктов, содержащих ГМО. В “Сумме Биотехнологии” я уже высказался по поводу такой идеи. Поэтому приведу фрагменты одной из глав. ===== Сложно поспорить с тезисом, что любой человек имеет право знать, что именно он покупает в продуктовом магазине. Означает ли это, что продукты, полученные с использован...
    -->
    2875
    Umbrella
    4 января 10:04

    Сочетания продуктов, которые не сочетаются

    Некоторые классические сочетания продуктов или напитков существуют вместе настолько долго, что уже не воспринимаются отдельно. Мы привыкли запивать и закусывать одно другим совершенно бездумно. Но на химическом уровне имеет большое значение, что с чем мы едим, поскольку продукты либо идеально дополняют друг друга, либо обостряют вредное воздействие на организм. Не...
    -->
    4462
    Umbrella
    29 декабря 2018 г. 23:30

    Почему человек икает?

    Вроде бы простой вопрос и известное каждому состояние. А с чего вдруг человек начинает икать? Так называемый блуждающий нерв, связывающий многие внутренние органы с центральной нервной системой, проходит из грудной клетки в брюшную, тесно прилегая к пищеводу. Вместе с пищеводом этот нерв протискивается через узкое отверстие в диафрагме (мышечно-сухожильной ...
    -->
    1168
    Umbrella
    29 декабря 2018 г. 15:41

    Корень лопуха, жареное сало кита, ёлка из креветок и еще 15 странных блюд для вашего новогоднего стола

    На традиционном новогоднем столе обычно нет места для блюд экспериментальной кухни, поэтому россияне из года в год готовят оливье, запекают мясо и варят холодец. Для многих народов последний часто попадает в список «самые странные рождественские блюда, которые вы точно не хотите увидеть у себя в тарелке». Посмот...
    -->
    1177
    Umbrella
    28 декабря 2018 г. 15:43

    Мозг всегда работает на 100 процентов

    Недавно для радио записывал интервью с Алексеем Паевским, главным редактором портала Нейроновости, научным редактором портала Indicator.ru, и на мой взгляд одним из лучших научных журналистов в стране, уж в области нейронаук точно. Видеозапись интервью можно посмотреть на канале рубрики.   Мы поговорили о тайнах мозга, перспективах лечен...
    -->
    1146
    Umbrella
    28 декабря 2018 г. 11:39

    Не существует единого числа для нормальной температуры тела

    Когда вы измеряете температуру и обнаруживаете например 37,2 ºC, то наверняка говорите себе, ну вот, заболел. Жар. Привычный порог пройден. Нужно в постель и лечиться.  Однако 37 градусов тела - это устаревшее число, основанное на неправильно выполненном исследовании от 1868 года. Определить температурный порог болезни на самом деле не так просто... ...
    -->
    2128
    Umbrella
    26 декабря 2018 г. 20:36

    Магические химические реакции

    Давайте ее пополним немного… Что бывает, когда встречаются ртуть и алюминий. Кровь вызывает у перекиси водорода бурные эмоции. Железо в растворе сульфата меди. «Кока-Кола», слегка разбавленная хлором. Кристаллизация ацетата натрия. Фосфор и кислород. Реакция нитроанилина и концентрированной серной...
    -->
    3622
    Umbrella
    26 декабря 2018 г. 14:24

    врачи-убийцы

    Рост заболевания коклюшем из-за антипрививочного движения Страх перед прививками характерен не только для слаборазвитых стран. Ни у кого нет монополии на глупость. Есть клинические случаи, когда необходимость прививок объясняют заговором фармацевтов. Есть педалирование отрицательных последствий вакцинации. Есть религиозные мотивы – с ними сложнее всего боро...
    -->
    741
    Umbrella
    24 декабря 2018 г. 16:20

    7 самых действенных упражнений, чтобы избавиться от второго подбородка

    Чтобы наше тело оставалось молодым и подтянутым, нужно правильно питаться и выполнять физические упражнения. Это утверждение справедливо и для нашего лица, ведь с возрастом оно теряет былую эластичность и красоту. Поэтому AdMe.ru публикует комплекс лучших упражнений, которые, по мнению врачей, помогут вашему лицу оставаться молодым и&n...
    -->
    2926
    Umbrella
    24 декабря 2018 г. 15:35

    Ливийское стекло - необычный минерал пустыни

    Ливийская пустыня - безграничные пески, c возвышающимися кое-где  каменистыми образованиями, среди которых можно найти ливийское стекло - минерал, появившийся, возможно, в результате вмешательства космических сил... Почему возможно? Потому что среди ученых нет единого мнения, однозначно объясняющего причину появления в пустыне ливийского стекла. Это при...
    -->
    1035
    Umbrella
    24 декабря 2018 г. 15:28

    30 cпocoбoв иcпoльзoвaния пepeкиcи вoдopoдa, o кoтopых вы дoлжны знaть!

    1. Уничтoжeниe виpуcoв: 3 кaпли пepeкиcи в кaждoe ухo — и пpocтуды кaк нe бывaлo! Тaкжe пoмoгaeт избaвитьcя oт ушнoй cepы. 2. Βывeдeниe пecтицидoв: дoбaвьтe 60 мл пepeкиcи нa 700 мл вoды пpи мытьe oвoщeй и фpуктoв, чтoбы удaлить c них cлeды пecтицидoв. 3. Уничтoжeниe микpoбoв: дoбaвьтe 0,5 л пepeкиcи нa 3,5 л вoды и pacпыляйтe в вoздухe, чтoбы уби...
    -->
    8018
    Umbrella
    24 декабря 2018 г. 09:42

    Предновогодняя Москва

    Фотопрогулка по субботней вечерней Москве. Вокруг фонтана у Большого театра понаставили кучу светящихся арок, к ним мы ещё вернёмся. Слово АРКА будет встречать в этом материале чаще других, прошу отнестись с пониманием. Маленький снегоуборщик снуёт между арками, чтобы забрать очередную кучку снега, приготовленную дворниками. Чтобы потом выгрузить ков...
    -->
    1332
    Служба поддержи

    Яндекс.Метрика